Utrata wzroku po wstrzyknięciu do ciała szklistego autologicznych „komórek macierzystych” dla AMD ad 5

Pacjent 3 otrzymał zastrzyki w tej samej klinice dla komórek macierzystych za 5000 USD. Pacjent 3 przedstawiono tydzień po zabiegu do Dean McGee Eye Institute, Oklahoma City. Po przedstawieniu ostrość wzroku pacjenta stanowiła percepcja światła w prawym oku i 20/200 w lewym oku, a jej ciśnienie śródgałkowe wynosiło 12 mm Hg w prawym oku i 16 mm Hg w lewym oku. W prawym oku miała wrodzoną wadę źrenicy. Badanie przedniego odcinka każdego oka miało kliniczne znaczenie dla pseudofakii w obu oczach. Read more „Utrata wzroku po wstrzyknięciu do ciała szklistego autologicznych „komórek macierzystych” dla AMD ad 5″

Utrata wzroku po wstrzyknięciu do ciała szklistego autologicznych „komórek macierzystych” dla AMD czesc 4

Podobnie jak Pacjent 1, wiedziała o badaniu klinicznym zamieszczonym na ClinicalTrials.gov przez klinikę macierzystą. Zapłaciła także 5000 $ za tę samą procedurę, którą przeszedł Pacjent 1. Rycina 2. Rycina 2. Wyniki badania okulistycznego u pacjentów 2 i 3. Read more „Utrata wzroku po wstrzyknięciu do ciała szklistego autologicznych „komórek macierzystych” dla AMD czesc 4″

Utrata wzroku po wstrzyknięciu do ciała szklistego autologicznych „komórek macierzystych” dla AMD cd

W panelu D optyczny, koherencyjny obraz tomograficzny prawego oka pokazuje ziarniste zgrubienie bez torbielowatego obrzęku plamki. Pogrubienie jest bardziej widoczne w wewnętrznej siatkówce (strzałka). W panelu E angiogram fluoresceiny prawego oka pokazuje blokadę krwotoków (strzałki), defekt okna w plamce czasowej i obszar zabarwienia w obrzeżach czasowych. Nie zaobserwowano zapalenia naczyń. Angiografii fluoresceinowej lewego oka nie można było wykonać z powodu ciężkiego obrzęku rogówki. Read more „Utrata wzroku po wstrzyknięciu do ciała szklistego autologicznych „komórek macierzystych” dla AMD cd”

Utrata wzroku po wstrzyknięciu do ciała szklistego autologicznych „komórek macierzystych” dla AMD ad

Organizacje finansujące nie miały żadnej roli w projektowaniu lub prowadzeniu obecnego badania. Procedura dotycząca komórek macierzystych
Zgodnie z uzyskaną dokumentacją, procedura została przeprowadzona u pacjentów w następujący sposób. Bogaty w tłuszcz obszar okołopłucny wstrzyknięto podskórnie roztworem znieczulającym, aby przygotować się do liposukcji tumescencyjnej. Piętnaście do 20 minut później wstrzyknięto dodatkowe znieczulenie miejscowe, a następnie aspirację liposukcyjną 60 ml, a próbkę tkanki tłuszczowej poddano obróbce w celu wyizolowania przypuszczalnych komórek macierzystych.
Równolegle wykonano standardową puszczenie krwi w celu zebrania 35 ml pełnej krwi, którą odwirowano w celu oddzielenia frakcji osocza bogatopłytkowego. Read more „Utrata wzroku po wstrzyknięciu do ciała szklistego autologicznych „komórek macierzystych” dla AMD ad”

Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą czesc 4

Środki kliniczne i biologiczne
Pacjent został wypisany w 50. dniu. Ponad 15 miesięcy po transplantacji nie doszło do żadnych klinicznych objawów klinicznych ani hospitalizacji z powodu anemii sierpowatej; to kontrastuje korzystnie z okresem, w którym pacjent zaczął otrzymywać regularne transfuzje. Wszystkie leki zostały przerwane, w tym leki przeciwbólowe. Pacjent zgłosił pełne uczestnictwo w normalnych zajęciach akademickich i fizycznych. Read more „Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą czesc 4”

Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą cd

Analizy czerwonych krwinek przeprowadzono w 12 miesiącu (patrz rozdział Metody w dodatkowym dodatku). Wyniki
Wszczepienie i ekspresja genów
Figura 1. Figura 1. Wszczepienie transdukowanych komórek i terapeutyczna ekspresja genów u pacjenta. Figura A pokazuje wartości liczby kopii wektora w komórkach zarodkowych krwi i krótko żyjącej frakcji CD15 + (neutrofile) w ciągu 15 miesięcy po wlewie transdukowanych komórek CD34 +. Read more „Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą cd”

Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą ad

W ciągu 9 lat przed inwazją przeprowadzono średnio średnio 1,6 przypadków zachorowań na sierpowatą. W maju 2014 r. Został zapisany do naszego badania klinicznego. Uzyskano jego ustną zgodę i pisemną zgodę matki. W październiku 2014 r., Gdy pacjent miał 13 lat, otrzymał wlew produktu leczniczego LentiGlobin BB305. Read more „Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą ad”

Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą

Choroba z powodu choroby sierpowatej wynika z homozygotycznej mutacji missense w genie .-globiny, która powoduje polimeryzację hemoglobiny S. Terapia genowa u pacjentów z tym zaburzeniem jest skomplikowana z powodu złożonych zaburzeń komórkowych i wyzwań w osiągnięciu skutecznego, trwałego hamowania polimeryzacji hemoglobiny S. Opisujemy naszego pierwszego pacjenta leczonego lentiwirusowym wektorem, w którym pośredniczy gen antyproliferacyjny .-globiny do autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych. Zdarzenia niepożądane były zgodne z kondycjonowaniem busulfanu. Piętnaście miesięcy po leczeniu poziom terapeutycznej anty-glicyny .-globiny pozostawał wysoki (około 50% łańcuchów .-podobnych-globin) bez nawrotu sierpowatych kryzysów i korekcji biologicznych cech charakterystycznych choroby. Read more „Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą”

Utrata wzroku po wstrzyknięciu do ciała szklistego autologicznych „komórek macierzystych” dla AMD ad 6

Jednak formularze zgody podpisane przez wszystkich trzech pacjentów nie wspominają o badaniu klinicznym. Pacjenci płacili za procedurę, która nigdy nie była badana w badaniu klinicznym, nie miała wystarczających danych o bezpieczeństwie i została przeprowadzona w obu oczach tego samego dnia. Eksperymentalne obustronne iniekcje doszklistkowe są nietypowe i niebezpieczne. U pacjentów z nienowonieśniową postacią AMD badano komórki macierzyste, aby zastąpić chory nabłonek barwnikowy siatkówki, fotoreceptory w plamce żółtej lub oba. Wcześniejsze badania wykazały, że zawiesiny autologicznych komórek nabłonka barwnikowego siatkówki były ograniczone pod względem zdolności do odtworzenia pojedynczej warstwy na chorej błonie Brucha u pacjentów z nienowonieśniową postacią AMD.13 Ponadto, chociaż zawiesiny nabłonka barwnikowego siatkówki ludzkiego embrionalnego komórek macierzystych, że zostały wstrzyknięte pod siatkówkę u pacjentów z nienowonieśniową AMD wykazano, że mają dobry profil bezpieczeństwa, mają ograniczone korzyści w odniesieniu do ostrości wzroku u pacjentów z atrofią geograficzną.14 Ponadto istnieją nieliczne dowody na to, że kultury mezenchymalne lub komórki macierzyste pochodzące z tkanki tłuszczowej mogą różnicować się do nabłonka barwnikowego siatkówki lub fotoreceptorów.15,16
Ponieważ okuliści wykonali miliony wstrzyknięć do ciała szklistego innych leków na różne choroby siatkówki bez podobnych powikłań, powikłania widoczne u trzech pacjentów opisanych w tej serii prawdopodobnie wynikają z preparatów komórek macierzystych, a nie z procedury wstrzykiwania. Read more „Utrata wzroku po wstrzyknięciu do ciała szklistego autologicznych „komórek macierzystych” dla AMD ad 6″

Ribociclib jako terapia pierwszego rzutu dla pozytywnego wyniku HR, zaawansowany rak piersi cd

Ocenę elektrokardiograficzną wykonano podczas badania przesiewowego, w dniu 15 cyklu 1, oraz w dniu cyklu 2 i 3 u wszystkich pacjentów; po zmianie protokołu, w pierwszym dniu cykli od 4 do 9 przeprowadzono dodatkowe badania elektrokardiograficzne u wszystkich pacjentów i pierwszego dnia kolejnych cykli u pacjentów ze średnim odstępem QTcF wynoszącym 481 ms lub więcej w dowolnym czasie przed cyklem 10. Badanie elektrokardiogramy zostały przejrzane przez panel centralny w zaślepiony sposób. Reprezentatywne próbki guza (uzyskane na świeżej biopsji lub z tkanki archiwalnej) otrzymano dla analiz biomarkerów, gdy były dostępne w skriningu, z opcjonalną próbką guza zebraną w czasie postępu choroby. Pobrano próbki krwi do analizy poziomów estradiolu i zmian molekularnych w krążącym DNA guza.
Przestudiuj badanie
Protokół próbny i plan analizy statystycznej są dostępne wraz z pełnym tekstem tego artykułu na stronie. Read more „Ribociclib jako terapia pierwszego rzutu dla pozytywnego wyniku HR, zaawansowany rak piersi cd”