Utrata wzroku po wstrzyknięciu do ciała szklistego autologicznych „komórek macierzystych” dla AMD cd

W panelu D optyczny, koherencyjny obraz tomograficzny prawego oka pokazuje ziarniste zgrubienie bez torbielowatego obrzęku plamki. Pogrubienie jest bardziej widoczne w wewnętrznej siatkówce (strzałka). W panelu E angiogram fluoresceiny prawego oka pokazuje blokadę krwotoków (strzałki), defekt okna w plamce czasowej i obszar zabarwienia w obrzeżach czasowych. Nie zaobserwowano zapalenia naczyń. Angiografii fluoresceinowej lewego oka nie można było wykonać z powodu ciężkiego obrzęku rogówki. Read more „Utrata wzroku po wstrzyknięciu do ciała szklistego autologicznych „komórek macierzystych” dla AMD cd”

Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą cd

Analizy czerwonych krwinek przeprowadzono w 12 miesiącu (patrz rozdział Metody w dodatkowym dodatku). Wyniki
Wszczepienie i ekspresja genów
Figura 1. Figura 1. Wszczepienie transdukowanych komórek i terapeutyczna ekspresja genów u pacjenta. Figura A pokazuje wartości liczby kopii wektora w komórkach zarodkowych krwi i krótko żyjącej frakcji CD15 + (neutrofile) w ciągu 15 miesięcy po wlewie transdukowanych komórek CD34 +. Read more „Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą cd”

Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą ad

W ciągu 9 lat przed inwazją przeprowadzono średnio średnio 1,6 przypadków zachorowań na sierpowatą. W maju 2014 r. Został zapisany do naszego badania klinicznego. Uzyskano jego ustną zgodę i pisemną zgodę matki. W październiku 2014 r., Gdy pacjent miał 13 lat, otrzymał wlew produktu leczniczego LentiGlobin BB305. Read more „Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą ad”

Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą ad 6

Przeciwnie, wolniejsze tempo wzrostu ekspresji HbAT87Q odzwierciedla bardziej stopniowy przebieg czasowy wymiany transfuzji krwinek czerwonych z okresów przed przesadzeniem i perytransplantacji przez nowo dojrzewające, pochodzące z przeszczepu krwinki czerwone. W mysich modelach choroby sierpowatej trudno było uzyskać terapeutyczną ekspresję globiny po dodaniu genu, prawdopodobnie z powodu konkurencji z endogennymi informacyjnymi RNA .-globiny.11 W obecnym badaniu wysokie stężenie terapeutycznego HbAT87Q (stosunek HbAT87Q do HbS, w przybliżeniu 1) 10,11 Ekspresja HbAT87Q wydaje się być wystarczająca do tłumienia hemolizy, prowadząc do stabilnych stężeń hemoglobiny od 11 do 12 g na decylitr i znacznej poprawy wszystkich mierzalnych markerów biologicznych specyficznych dla sierpowatej choroby i blokowania niedokrwistości sierpowatokrwinkowej- powiązane zdarzenia kliniczne.20,21
Dodatkowe dane dotyczące leczenia LentiGlobin w niedokrwistości sierpowatej są obecnie gromadzone w HGB-206, wieloośrodkowym badaniu klinicznym fazy 1/2 w Stanach Zjednoczonych. 19 Obserwacja jest bardziej ograniczona dla tych pacjentów niż dla pacjenta w naszym badaniu, ale początkowe doniesienia u siedmiu pacjentów nie zawierały nowych ustaleń dotyczących bezpieczeństwa.19 Skuteczność przenoszenia genów była niższa niż tutaj podano, chociaż ekspresja genów terapeutycznych pozostaje skorelowana z wartościami liczby kopii wektorowej.
Wyniki tego pacjenta dostarczają dalszych dowodów na nasze wcześniej zgłoszone wyniki pacjentów, którzy przeszli podobną procedurę terapii genowej ex vivo dla .-talasemii z tym samym wektorem BB305 2223 lub z poprzednim wektorem HPV569.23,24 Oprócz pacjenta z opisana tu choroba sierpowata, zgodnie z tym samym protokołem klinicznym, 4 pacjentów z zależną od transfuzji .-talasemią otrzymało LentiGlobin BB305. Uczestnicy ci nie mieli istotnych klinicznie komplikacji i nie wymagali już regularnych transfuzji.22 Te wyniki są zgodne z wczesnymi wynikami odnotowanymi u 18 innych pacjentów z talasemią, którzy otrzymali LentiGlobin BB305 w badaniu klinicznym HGB-204.23. Read more „Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą ad 6”

Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą ad 5

Wskaźnik wydłużenia obliczono jako stosunek długości (A) i szerokości (B) komórki, gdzie (A-B) podzielono przez (A + B), a wynik wyrażono jako liczbę dziesiętną z przedziału od 0 do 1. Panel E pokazuje profil gęstości krwinek czerwonych 12 miesięcy po terapii genowej u pacjenta, uzyskanej z zastosowaniem gradientu ftalanu. Mierzyliśmy 10 próbek (oznaczonych liczbami od do 10 na czarnej krzywej) przy różnych gęstościach ftalanów. Czerwone linie wyznaczają trzy różne gęstości komórek: niski (<1,086 mg na mililitr), średni (1,086 do 1,096 mg na mililitr) i wysoki (> 1,096 mg na mililitr). Pomarańczowe linie oznaczają granice normalnego profilu. Read more „Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą ad 5”

Rozprzestrzenianie siatki bezpieczeństwa – przeszkody w rozszerzaniu wspólnotowych ośrodków zdrowia ad

W ramach tego wniosku znaczna część nowych zasobów byłaby ukierunkowana na rozbudowę CHC działających na zubożałych obszarach. Nacisk ten przypomina nacisk administracji na rzecz Państwowego Programu Ubezpieczenia Zdrowotnego dla Dzieci (SCHIP), zgodnie z którym państwa przyjmują praktycznie wszystkie dzieci o dochodach rodzinnych poniżej 200% federalnego poziomu ubóstwa przed przyjęciem dzieci z większymi środkami. CHC, które obecnie mają numer 1200 na terenie całego kraju, działają na około 6000 miejskich i wiejskich terenach w każdym stanie i na każdym terytorium (wiele obiektów ma wiele lokalizacji) i będą obsługiwać w tym roku około 16,3 miliona osób. Około 40% tych pacjentów jest nieubezpieczonych, 35% jest ubezpieczonych za pośrednictwem Medicaid, a pozostała część to beneficjenci Medicare lub prywatni. Pacjenci, którzy są nieubezpieczeni, płacą według ruchomej skali opartej na zdolności do zapłaty (przy czym nic nie płacą). Read more „Rozprzestrzenianie siatki bezpieczeństwa – przeszkody w rozszerzaniu wspólnotowych ośrodków zdrowia ad”

Rozprzestrzenianie siatki bezpieczeństwa – przeszkody w rozszerzaniu wspólnotowych ośrodków zdrowia

Podczas prezydentury George a W. Busha jego program współczującego konserwatyzmu – z naciskiem na rynkowe, a nie sponsorowane przez rząd podejście do usług opieki zdrowotnej i wsparcia dochodów – został odrzucony przez Demokratów niezliczoną ilość razy. Ten konflikt filozoficzny doprowadził do sytuacji kryzysowych w wielu kwestiach związanych z opieką zdrowotną, a proponowany przez administrację budżet na rok 2009, który wzywa do zmniejszenia wydatków na Medicare i Medicaid o 200,9 miliarda dolarów w ciągu następnych 5 lat, tylko pogłębia przepaść polityczną między stronami. W tej partyzanckiej impasie Bush pozostał jednak zdecydowany w wypełnieniu jednej z wczesnych obietnic wyborczych, które większość Demokratów przyjęła entuzjastycznie: podwojenie liczby ośrodków zdrowia społeczności (CHC) w ciągu 5 lat, tak aby miliony ludzi, którzy nie mieli ubezpieczenia lub ograniczony dostęp do prywatnej opieki medycznej można leczyć w obiektach finansowanych ze środków publicznych. Zobowiązanie Busha przekonało większą liczbę republikanów do wspierania CHC, a rezultatem tego była politycznie skuteczna dwustonada na tym froncie, ponieważ większość demokratycznych ustawodawców od dawna uważało takie ośrodki za istotny element każdej rozbudowy systemu opieki zdrowotnej. Read more „Rozprzestrzenianie siatki bezpieczeństwa – przeszkody w rozszerzaniu wspólnotowych ośrodków zdrowia”

HER2 Status i korzyści z Adjuvant Trastuzumab w raku piersi

Trastuzumab, przeciwciało przeciw białku ludzkiego genu receptora ludzkiego naskórkowego czynnika wzrostu typu 2 (HER2), poprawia przeżycie wolne od progresji i całkowity czas przeżycia po dodaniu do chemioterapii u pacjentów z przerzutowym rakiem sutka.1 Początkowe badania włączały pacjentów z guzami, które miały intensywność barwienia 2+ lub 3+ dla HER2 w analizie immunohistochemicznej, ale w kolejnych badaniach korzyść była ograniczona do guzów z amplifikacją HER2, jak określono przez fluorescencyjną hybrydyzację in situ (FISH). Trastuzumab poprawia również przeżycie wolne od choroby i ogólne przeżycie w otoczeniu adiuwantowym.2
Na podstawie mechanizmu działania oczekiwano, że liczba kopii genu HER2 pozwoli przewidzieć korzyści z zastosowania trastuzumabu w leczeniu uzupełniającym. Ogólnokrajowa próba chirurgicznego wspomagania piersi i jelita (NSABP) B-31, w której porównano standardową chemioterapię czterech cykli doksorubicyny i cyklofosfamidu, a następnie cztery cykle paklitakselu (ACT) z ACT i trastuzumabem (ACTH) w ustawieniu adjuwantowym, pod warunkiem, że w celu sprawdzenia tej hipotezy.2 Dostępne bloki tkanek badano w ośrodku centralnym za pomocą zatwierdzonego przez FDA testu HER2 dla żywności i leków. Nie stwierdzono istotnego związku między liczbą kopii HER2 a korzyścią (P = 0,60). Wydaje się, że nawet pacjenci z prawidłową liczbą kopii genów odnoszą korzyści (względne ryzyko przeżycia wolnego od choroby, 0,40; przedział ufności 95% [CI], 0,18 do 0,89; P = 0,026). Read more „HER2 Status i korzyści z Adjuvant Trastuzumab w raku piersi”

Leczenie pacjentów z zespołem hipereozynofilowym za pomocą mepolizumabu czesc 4

Różnice w częstości występowania pierwotnego punktu końcowego badano za pomocą testu Cochrana-Mantela-Haenszela, z warstwowaniem według dawki prednizonu (lub równoważnej) (.30 mg lub> 30 mg) na początku badania, przy 5% jednostronny poziom istotności w populacji, która ma zamiar leczyć. W pierwotnej analizie wstępnej obliczono również iloraz szans. Ryzyko względne (bez stratyfikacji na podstawie dawki prednizonowej w punkcie wyjściowym) i współczynniki ryzyka (z warstwowaniem) również obliczono w analizach post-hoc. Założenie dotyczące proporcjonalnych zagrożeń zostało ocenione przez kontrolę krzywych przeżycia log-log. Zdarzenia niepożądane również zostały podsumowane. Read more „Leczenie pacjentów z zespołem hipereozynofilowym za pomocą mepolizumabu czesc 4”

Jakość życia i zadowolenie z wyników wśród osób, które przeżyły raka prostaty ad 5

Zmiany w jakości życia seksualnego pacjenta znalazły odzwierciedlenie w raportach od jego partnera. Cierpienie związane z zaburzeniami erekcji u pacjenta zgłosiło 44% partnerów w grupie prostatektomii, 22% w grupie z radioterapią i 13% w grupie brachyterapii (Tabela 4 i Dodatek dodatkowy). Nietrzymanie moczu było najgorsze w ciągu 2 miesięcy po operacji, a następnie poprawiło się u większości pacjentów. Czynnikami, które wiązały się z gorszym nietrzymaniem moczu były starszy wiek, czarna rasa i wysoki wynik PSA w momencie rozpoznania (ryc. i tabela 3). Read more „Jakość życia i zadowolenie z wyników wśród osób, które przeżyły raka prostaty ad 5”