Utrata wzroku po wstrzyknięciu do ciała szklistego autologicznych „komórek macierzystych” dla AMD cd

W panelu D optyczny, koherencyjny obraz tomograficzny prawego oka pokazuje ziarniste zgrubienie bez torbielowatego obrzęku plamki. Pogrubienie jest bardziej widoczne w wewnętrznej siatkówce (strzałka). W panelu E angiogram fluoresceiny prawego oka pokazuje blokadę krwotoków (strzałki), defekt okna w plamce czasowej i obszar zabarwienia w obrzeżach czasowych. Nie zaobserwowano zapalenia naczyń. Angiografii fluoresceinowej lewego oka nie można było wykonać z powodu ciężkiego obrzęku rogówki. Read more „Utrata wzroku po wstrzyknięciu do ciała szklistego autologicznych „komórek macierzystych” dla AMD cd”

Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą cd

Analizy czerwonych krwinek przeprowadzono w 12 miesiącu (patrz rozdział Metody w dodatkowym dodatku). Wyniki
Wszczepienie i ekspresja genów
Figura 1. Figura 1. Wszczepienie transdukowanych komórek i terapeutyczna ekspresja genów u pacjenta. Figura A pokazuje wartości liczby kopii wektora w komórkach zarodkowych krwi i krótko żyjącej frakcji CD15 + (neutrofile) w ciągu 15 miesięcy po wlewie transdukowanych komórek CD34 +. Read more „Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą cd”

Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą ad

W ciągu 9 lat przed inwazją przeprowadzono średnio średnio 1,6 przypadków zachorowań na sierpowatą. W maju 2014 r. Został zapisany do naszego badania klinicznego. Uzyskano jego ustną zgodę i pisemną zgodę matki. W październiku 2014 r., Gdy pacjent miał 13 lat, otrzymał wlew produktu leczniczego LentiGlobin BB305. Read more „Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą ad”

Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą ad 6

Przeciwnie, wolniejsze tempo wzrostu ekspresji HbAT87Q odzwierciedla bardziej stopniowy przebieg czasowy wymiany transfuzji krwinek czerwonych z okresów przed przesadzeniem i perytransplantacji przez nowo dojrzewające, pochodzące z przeszczepu krwinki czerwone. W mysich modelach choroby sierpowatej trudno było uzyskać terapeutyczną ekspresję globiny po dodaniu genu, prawdopodobnie z powodu konkurencji z endogennymi informacyjnymi RNA .-globiny.11 W obecnym badaniu wysokie stężenie terapeutycznego HbAT87Q (stosunek HbAT87Q do HbS, w przybliżeniu 1) 10,11 Ekspresja HbAT87Q wydaje się być wystarczająca do tłumienia hemolizy, prowadząc do stabilnych stężeń hemoglobiny od 11 do 12 g na decylitr i znacznej poprawy wszystkich mierzalnych markerów biologicznych specyficznych dla sierpowatej choroby i blokowania niedokrwistości sierpowatokrwinkowej- powiązane zdarzenia kliniczne.20,21
Dodatkowe dane dotyczące leczenia LentiGlobin w niedokrwistości sierpowatej są obecnie gromadzone w HGB-206, wieloośrodkowym badaniu klinicznym fazy 1/2 w Stanach Zjednoczonych. 19 Obserwacja jest bardziej ograniczona dla tych pacjentów niż dla pacjenta w naszym badaniu, ale początkowe doniesienia u siedmiu pacjentów nie zawierały nowych ustaleń dotyczących bezpieczeństwa.19 Skuteczność przenoszenia genów była niższa niż tutaj podano, chociaż ekspresja genów terapeutycznych pozostaje skorelowana z wartościami liczby kopii wektorowej.
Wyniki tego pacjenta dostarczają dalszych dowodów na nasze wcześniej zgłoszone wyniki pacjentów, którzy przeszli podobną procedurę terapii genowej ex vivo dla .-talasemii z tym samym wektorem BB305 2223 lub z poprzednim wektorem HPV569.23,24 Oprócz pacjenta z opisana tu choroba sierpowata, zgodnie z tym samym protokołem klinicznym, 4 pacjentów z zależną od transfuzji .-talasemią otrzymało LentiGlobin BB305. Uczestnicy ci nie mieli istotnych klinicznie komplikacji i nie wymagali już regularnych transfuzji.22 Te wyniki są zgodne z wczesnymi wynikami odnotowanymi u 18 innych pacjentów z talasemią, którzy otrzymali LentiGlobin BB305 w badaniu klinicznym HGB-204.23. Read more „Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą ad 6”

Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą ad 5

Wskaźnik wydłużenia obliczono jako stosunek długości (A) i szerokości (B) komórki, gdzie (A-B) podzielono przez (A + B), a wynik wyrażono jako liczbę dziesiętną z przedziału od 0 do 1. Panel E pokazuje profil gęstości krwinek czerwonych 12 miesięcy po terapii genowej u pacjenta, uzyskanej z zastosowaniem gradientu ftalanu. Mierzyliśmy 10 próbek (oznaczonych liczbami od do 10 na czarnej krzywej) przy różnych gęstościach ftalanów. Czerwone linie wyznaczają trzy różne gęstości komórek: niski (<1,086 mg na mililitr), średni (1,086 do 1,096 mg na mililitr) i wysoki (> 1,096 mg na mililitr). Pomarańczowe linie oznaczają granice normalnego profilu. Read more „Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą ad 5”

Wysokodawkowa dożylna terapia metyloprednizolonem w leczeniu bólu u dzieci i młodzieży z chorobą sierpowatą ad 6

W naszym badaniu pacjenci z gorączką otrzymywali dożylne antybiotyki zgodnie ze standardową praktyką. Nie byliśmy w stanie wykonać seryjnych ocen nasilenia każdego epizodu przy użyciu subiektywnej skali bólu, chociaż inni badacze osiągnęli sukces w tym podejściu36. Nasi pacjenci byli dość młodzi; 26 z 56 epizodów (46 procent) wystąpiło u dzieci w wieku 4 lat lub młodszych. Kliniczna ocena wpływu wspomagających kortykosteroidów na nasilenie bólu może być skuteczniejsza w badaniach młodzieży lub dorosłych.
Nasze wyniki sugerują, że dwie duże dawki dożylnego metyloprednizolonu podawane w odstępie 24 godzin skracają czas trwania bolesnych epizodów naczyniowo-okluzyjnych u młodych pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Read more „Wysokodawkowa dożylna terapia metyloprednizolonem w leczeniu bólu u dzieci i młodzieży z chorobą sierpowatą ad 6”

Jakość życia i zadowolenie z wyników wśród osób, które przeżyły raka prostaty ad 5

Zmiany w jakości życia seksualnego pacjenta znalazły odzwierciedlenie w raportach od jego partnera. Cierpienie związane z zaburzeniami erekcji u pacjenta zgłosiło 44% partnerów w grupie prostatektomii, 22% w grupie z radioterapią i 13% w grupie brachyterapii (Tabela 4 i Dodatek dodatkowy). Nietrzymanie moczu było najgorsze w ciągu 2 miesięcy po operacji, a następnie poprawiło się u większości pacjentów. Czynnikami, które wiązały się z gorszym nietrzymaniem moczu były starszy wiek, czarna rasa i wysoki wynik PSA w momencie rozpoznania (ryc. i tabela 3). Read more „Jakość życia i zadowolenie z wyników wśród osób, które przeżyły raka prostaty ad 5”

Leczenie pacjentów z zespołem hipereozynofilowym za pomocą mepolizumabu czesc 4

Różnice w częstości występowania pierwotnego punktu końcowego badano za pomocą testu Cochrana-Mantela-Haenszela, z warstwowaniem według dawki prednizonu (lub równoważnej) (.30 mg lub> 30 mg) na początku badania, przy 5% jednostronny poziom istotności w populacji, która ma zamiar leczyć. W pierwotnej analizie wstępnej obliczono również iloraz szans. Ryzyko względne (bez stratyfikacji na podstawie dawki prednizonowej w punkcie wyjściowym) i współczynniki ryzyka (z warstwowaniem) również obliczono w analizach post-hoc. Założenie dotyczące proporcjonalnych zagrożeń zostało ocenione przez kontrolę krzywych przeżycia log-log. Zdarzenia niepożądane również zostały podsumowane. Read more „Leczenie pacjentów z zespołem hipereozynofilowym za pomocą mepolizumabu czesc 4”

HER2 Status i korzyści z Adjuvant Trastuzumab w raku piersi

Trastuzumab, przeciwciało przeciw białku ludzkiego genu receptora ludzkiego naskórkowego czynnika wzrostu typu 2 (HER2), poprawia przeżycie wolne od progresji i całkowity czas przeżycia po dodaniu do chemioterapii u pacjentów z przerzutowym rakiem sutka.1 Początkowe badania włączały pacjentów z guzami, które miały intensywność barwienia 2+ lub 3+ dla HER2 w analizie immunohistochemicznej, ale w kolejnych badaniach korzyść była ograniczona do guzów z amplifikacją HER2, jak określono przez fluorescencyjną hybrydyzację in situ (FISH). Trastuzumab poprawia również przeżycie wolne od choroby i ogólne przeżycie w otoczeniu adiuwantowym.2
Na podstawie mechanizmu działania oczekiwano, że liczba kopii genu HER2 pozwoli przewidzieć korzyści z zastosowania trastuzumabu w leczeniu uzupełniającym. Ogólnokrajowa próba chirurgicznego wspomagania piersi i jelita (NSABP) B-31, w której porównano standardową chemioterapię czterech cykli doksorubicyny i cyklofosfamidu, a następnie cztery cykle paklitakselu (ACT) z ACT i trastuzumabem (ACTH) w ustawieniu adjuwantowym, pod warunkiem, że w celu sprawdzenia tej hipotezy.2 Dostępne bloki tkanek badano w ośrodku centralnym za pomocą zatwierdzonego przez FDA testu HER2 dla żywności i leków. Nie stwierdzono istotnego związku między liczbą kopii HER2 a korzyścią (P = 0,60). Wydaje się, że nawet pacjenci z prawidłową liczbą kopii genów odnoszą korzyści (względne ryzyko przeżycia wolnego od choroby, 0,40; przedział ufności 95% [CI], 0,18 do 0,89; P = 0,026). Read more „HER2 Status i korzyści z Adjuvant Trastuzumab w raku piersi”