Terapia genowa u pacjenta z chorobą sierpowatą ad 6

Przeciwnie, wolniejsze tempo wzrostu ekspresji HbAT87Q odzwierciedla bardziej stopniowy przebieg czasowy wymiany transfuzji krwinek czerwonych z okresów przed przesadzeniem i perytransplantacji przez nowo dojrzewające, pochodzące z przeszczepu krwinki czerwone. W mysich modelach choroby sierpowatej trudno było uzyskać terapeutyczną ekspresję globiny po dodaniu genu, prawdopodobnie z powodu konkurencji z endogennymi informacyjnymi RNA .-globiny.11 W obecnym badaniu wysokie stężenie terapeutycznego HbAT87Q (stosunek HbAT87Q do HbS, w przybliżeniu 1) 10,11 Ekspresja HbAT87Q wydaje się być wystarczająca do tłumienia hemolizy, prowadząc do stabilnych stężeń hemoglobiny od 11 do 12 g na decylitr i znacznej poprawy wszystkich mierzalnych markerów biologicznych specyficznych dla sierpowatej choroby i blokowania niedokrwistości sierpowatokrwinkowej- powiązane zdarzenia kliniczne.20,21
Dodatkowe dane dotyczące leczenia LentiGlobin w niedokrwistości sierpowatej są obecnie gromadzone w HGB-206, wieloośrodkowym badaniu klinicznym fazy 1/2 w Stanach Zjednoczonych. 19 Obserwacja jest bardziej ograniczona dla tych pacjentów niż dla pacjenta w naszym badaniu, ale początkowe doniesienia u siedmiu pacjentów nie zawierały nowych ustaleń dotyczących bezpieczeństwa.19 Skuteczność przenoszenia genów była niższa niż tutaj podano, chociaż ekspresja genów terapeutycznych pozostaje skorelowana z wartościami liczby kopii wektorowej.
Wyniki tego pacjenta dostarczają dalszych dowodów na nasze wcześniej zgłoszone wyniki pacjentów, którzy przeszli podobną procedurę terapii genowej ex vivo dla .-talasemii z tym samym wektorem BB305 2223 lub z poprzednim wektorem HPV569.23,24 Oprócz pacjenta z opisana tu choroba sierpowata, zgodnie z tym samym protokołem klinicznym, 4 pacjentów z zależną od transfuzji .-talasemią otrzymało LentiGlobin BB305. Uczestnicy ci nie mieli istotnych klinicznie komplikacji i nie wymagali już regularnych transfuzji.22 Te wyniki są zgodne z wczesnymi wynikami odnotowanymi u 18 innych pacjentów z talasemią, którzy otrzymali LentiGlobin BB305 w badaniu klinicznym HGB-204.23. Aby potwierdzić trwałość obserwowany jest profil skuteczności i bezpieczeństwa oraz brak danych z dodatkowej oceny terapii genowej w większej grupie pacjentów w celu potwierdzenia obietnicy terapii genowej w przypadku niedokrwistości sierpowatokrwinkowej.
[podobne: magmil bio special, gaz o ostrej woni, gaz o ostrej woni kończyn dolnych ]

Powiązane tematy z artykułem: gaz o ostrej woni magmil bio special superoptic cena